(1) V případě nedostupnosti humánního léčivého přípravku registrovaného podle tohoto zákona lze pro léčbu, profylaxi či stanovení diagnózy vzácných onemocnění či za situací jiné mimořádné potřeby umožnit použití, distribuci a výdej humánních léčivých přípravků neregistrovaných podle tohoto zákona v rámci specifických léčebných programů (dále jen „léčebné programy“). Taková možnost se připustí, jestliže

a) předmětem léčebného programu je léčba, prevence či stanovení diagnózy stavů závažně ohrožujících lidské zdraví,

b) použití léčivého přípravku probíhá podle předem vypracovaného léčebného programu vymezujícího zejména

1. použitý léčivý přípravek,

2. výrobce léčivého přípravku, případně distributora nebo osobu dovážející léčivý přípravek ze třetích zemí,

3. skupinu pacientů, pro něž bude léčivý přípravek použit, a způsob použití léčivého přípravku,

4. způsob monitorování a vyhodnocování jakosti, bezpečnosti a účinnosti léčivého přípravku a terapeutického přínosu jeho použití,

5. pracoviště, na nichž se léčebný program uskutečňuje,

6. zdůvodnění léčebného programu.