b) Přípravky pro genovou terapii využívající autologní lidské buňky
Léčivou látkou je šarže předem připraveného vektoru, která je skladovaná před svým přenosem do autologních buněk.
Za účelem získat konečný přípravek mohou být provedeny doplňující kroky.
Uvedené přípravky jsou připraveny z buněk získaných od jednotlivého pacienta. Buňky jsou poté geneticky modifikovány za použití předem připraveného vektoru obsahujícího vhodný gen, který byl připraven v předstihu, a jehož produktem je léčivá látka. Přípravek je injekčně podán zpět pacientovi, přičemž je určen právě jednomu pacientovi. Celý výrobní proces od odběru buněk pacientovi až k opětovnému injekčnímu podání pacientovi se považuje za jeden zákrok.