(1) Pokud v případech uvedených v přímo použitelném předpise Evropské unie⁵⁷) nebo za situací jiné mimořádné potřeby není pro účinnou léčbu pacientů, profylaxi a prevenci vzniku infekčních onemocnění nebo stanovení diagnózy dostupný humánní léčivý přípravek registrovaný podle tohoto zákona nebo podle přímo použitelného předpisu Evropské unie²⁴), lze umožnit použití, distribuci a výdej humánních léčivých přípravků neregistrovaných podle tohoto zákona nebo podle přímo použitelného předpisu Evropské unie²⁴) v rámci specifických léčebných programů (dále jen „léčebný program“). Návrh léčebného programu lze předložit, jestliže

a) předmětem léčebného programu je léčba, profylaxe a prevence nebo stanovení diagnózy stavů závažně ohrožujících zdraví lidí,

b) použití neregistrovaného humánního léčivého přípravku probíhá podle předem vypracovaného léčebného programu vymezujícího zejména

1. použitý léčivý přípravek,

2. výrobce humánního léčivého přípravku, případně distributora nebo osobu dovážející léčivý přípravek ze třetích zemí,

3. skupinu pacientů, pro něž bude léčivý přípravek použit, a způsob jeho použití,

4. způsob monitorování a vyhodnocování jakosti, bezpečnosti a účinnosti humánního léčivého přípravku a terapeutického přínosu jeho použití,

5. pracoviště, na nichž se léčebný program uskutečňuje,

6. zdůvodnění léčebného programu.