A. Za vysoce inovativní léčivé přípravky se považují:

1. přípravky, které lze jako první využít k léčbě vysoce závažného onemocnění, jež dosud nebylo ovlivnitelné účinnou terapií, a které mají klinicky významnou účinnost při terapii tohoto onemocnění, nebo

2. přípravky, které lze se srovnatelným účinkem využít k léčbě vysoce závažného onemocnění, jež je léčitelné jinou terapií, jde-li o terapii

a) doprovázenou u většiny pacientů závažnými nežádoucími účinky, jestliže je při užití přípravku výskyt nežádoucích účinků nižší alespoň o 40 %,

b) která vede vzhledem k rozvoji nežádoucích účinků u většiny pacientů k ukončení terapie, s tím, že přípravek jako jediný snižuje podíl pacientů, kteří museli z důvodů nežádoucích účinků ukončit terapii, nejméně o 40 %,

c) charakterizovanou vznikem závažných lékových interakcí u většiny pacientů, s tím, že s užitím přípravku jako jediného se závažné lékové interakce snižují alespoň o 40 % ve srovnání s dosavadní užívanou terapií,

d) kdy s užitím přípravku na rozdíl od jiné terapie dochází k podstatnému snížení úmrtnosti a k prodloužení střední doby přežití o více než 2 roky nebo, jde-li o pacienty, u nichž je předpokládané přežití menší než 24 měsíců, k prodloužení předpokládané doby života alespoň o 50 %, nejméně o 6 měsíců, nebo

e) kdy onemocnění je charakterizováno častým rozvojem závažných komplikací u většiny pacientů a užití přípravku snižuje rozvoj komplikací o více než 40 %.