(1) Při hodnocení účinnosti se posuzují klinicky významné

a) snížení úmrtnosti pacientů,

b) prodloužení střední doby přežití pacientů,

c) snížení nemocnosti a výskyt závažných komplikací onemocnění,

d) změny měřitelného parametru, který je obecně považován za významný v patogenezi příslušného onemocnění a vzniku případných komplikací, nebo

e) změny kvality života pacientů.